Детский врач

20 октября 2015 г в Украине должен был случиться аптечный переворот.

Под лозунгом «Лекарства  только по рецепту!» Минздрав собрался серьезно сократить перечень препаратов, находящихся в свободной продаже. Исключительно в заботе о гражданах: дабы те не глотали не прописанные врачом таблетки и не страдали от возможных побочных эффектов. Впрочем, переворот не случился: на днях Минздрав отказался от столь радикальных мер. Пока. Но идея зацепила. О том, какой путь проходят лекарства, прежде чем попасть в аптеку, и как проверяется их эффективность и безопасность, — тема.

Еще каких-то полстолетия назад с таблетками и микстурами человечество было на «ты». Медики налево и направо прописывали старые-добрые-проверенные препараты, пациенты доверчиво их глотали. О возможных побочных эффектах ни те, ни другие всерьез не задумывались.

Лекарственная идиллия продолжалась аж до 60-х годов прошлого века. А потом разразилась первая масштабная трагедия.

Спокойно! Скандал про талидамид

Его причиной стал препарат талидамид, выпускавшийся одной из западногерманских фирм. Это лекарство в качестве надежного успокоительного прописывали тысячам беременных женщин.

Нервы талидамид и впрямь успокаивал хорошо, будущие мамы были довольны. До самого момента родов. А потом в ФРГ начало происходить нечто катастрофическое.

Малыши, чьи мамы во время беременности принимали талидамид, рождались на свет с так называемой «тюленьей болезнью» — кисти рук у них росли прямо из плечей. Количество новорожденных с подобными уродствами превысило 50 тысяч. Это стало общеевропейской трагедией.

Фирма, выпускавшая жуткое успокоительное, до сих пор выплачивает «талидамидовым детям» пожизненную компенсация. А напуганные чиновники и фармацевты с тех пор ввели обязательные доклинические испытания лекарств (так называются опыты с животными). И обязательные же клинические — на людях.

Ищут, что полечить

Сегодня путь лекарств от лаборатории до аптеки занимает несколько лет.

Сперва фармацевты, задумавшие создать препарат для борьбы с конкретной хворью, ищут молекулу («мишень»), играющую ключевую роль в развитии заболевания. Затем подбирают химическое вещество, способное так видоизменить эту «мишень», чтобы приостановить или вовсе уничтожить болезнь. В среднем этот процесс обходится фармкомпаниям в 300—500 миллионов долларов и занимает от 5 до 15 лет — лишь спустя этот срок на свет появляется новое лекарство.

Но до аптеки ему еще далеко. Эффективность и безопасность новорожденного препарата проверяют на животных. И лишь в том случае, если эти эксперименты проходят успешно, уполномоченные органы дают фармкомпании разрешение на клинические испытания, то есть эксперименты на людях.

Стоимость внедрения нового препарата, по мировым оценкам, обходится примерно в 800 миллионов долларов.

Путь лекарства к аптеке

Эти эксперименты проходят в четыре фазы.

Фаза 1. Новорожденное лекарство испытывают на совершенно здоровых людях добровольцах. Таким образом медики выясняют, как препарат работает в организме, безопасен он для человека (ведь испытания на животных не дают полной картины), изучают его основные побочные эффекты и пытаются определить возможные дозировки.

Фаза 2. Тут в игру вступают заинтересованные лица — люди, страдающие заболеванием, для борьбы с которым и разрабатывалось лекарство. Таких пациентов немного — 100—300  человек. Больше не берут из этических соображений: если препарат неэффективен или небезопасен, ни к чему подвергать большее количество людей риску. Цель этой фазы — выяснить, способно ли лекарство воздействовать на реальную болезнь и подобрать оптимальную дозу.

Фаза 3. На этот раз «подопытных кроликов» становится больше — от тысячи до нескольких десятков тысяч человек. Оно и понятно: чем больше пациентов примут участие в испытаниях, тем выше вероятность того, что врачам удастся точно выявить все побочные действия, разобраться с эффективностью, безопасностью и дозировкой препарата и выяснить, как он влияет на людей разных национальностей и генотипов. Только в том случае, если лекарство действительно эффективно и безопасно, его регистрируют и выпускают на рынок — препарат попадает в больницы и аптеки.

Фаза 4. С новыми таблетками или микстурой знакомят врачей и пациентов. А данные о препарате продолжают собираться — с целью изучения долгосрочных эффектов.

Препарат годен!

Три первые фазы клинических исследований, как правило, растягиваются на 8—10 лет.

Впрочем, иногда этот срок сокращают. К примеру, для регистрации нового онкологического препарата применяемого для лечения безнадежных больных, может быть достаточно данных 2-й фазы, полученных на 150 пациентах. Если хотя бы половине из них лекарство продлило жизнь, считается, что препарат эффективен и годен к массовому применению.

Они не проедут

Но, несмотря на жесткий контроль, скандалы с лекарствами время от времени все-таки возникают.

Бывает, фармацевты скрывают данные об отрицательных результатах клинических испытаний — чтобы как можно быстрее вывести препарат на рынок. Так, специалисты известного американского фонда Health-Partners выявили, что до 30% ученых сознательно искажают результаты исследований терапевтических свойств лекарств.

«Что поделаешь: цель фармацевтического бизнеса, как и любого другого, состоит в том, чтобы делать деньги. Иногда нечестным путем» так прокомментировал эти данные идеолог фармацевтической промышленности США Гарри Шварц.

Естественно, с мошенниками от медицины пытаются бороться. Только в США в минувшем году за всевозможные нарушения при продвижении своих препаратов было оштрафовано несколько фармацевтических компаний. Общая сумма штрафов превысила несколько миллиардов долларов. Но…

Что делать в такой ситуации обычным людям? Специалисты дают лишь один совет: не доверять слепо рекламе, внимательно читать инструкции к препаратам и обязательно обращаться за консультацией к лечащему врачу.

Это — единственная гарантия, что «колеса» не проедут по вам.

Факты о лекарствах

Затраты на разработку новых препаратов растут. Так, в 1980 году в целом по миру было потрачено около 2 миллиардов долларов. В 1990-м — около $8 миллиардов, а в прошлом году — почти $24 миллиарда (данные предоставлены ассоциацией разработчиков фармацевтических препаратов PhRMA).

Некоторые лекарства вовсе обходятся без дорогостоящих клинических испытаний. Это дженерики — дешевые аналоги оригинальных препаратов, идентичные им по составу и действию. Дженерики проходят усеченный вариант исследований -на биоэквивалентность.

В США на клинические исследования государство тратит 18% бюджета на здравоохранение. Фармкомпании — до 17% всех расходов. В 2011 году это составило 18 миллиардов и 31 миллиард долларов соответственно.

Право стать «подопытным» надо еще заслужить. Люди привыкли, что за них постоянно отдуваются кролики и лабораторные мыши. Именно эти тварюшки первыми пробуют на себе новые лекарства, первыми лечатся и первыми же страдают от побочных эффектов, избавляя от страданий и сомнительных лавров первопроходцев-людей.

Однако после «испытания живностью» приходит черед испытаний на здоровых добровольцах-человеках. Почему? И кто они, эти «жертвы науки», рискующие собственным здоровьем?

Мышка-антистресс

Понятно, что организмы человека и той же лабораторной мыши или свинки серьезно отличаются. Отвечая на вопрос, почему испытания лекарств приходится проводить и на людях, фармацевты часто приводят такой пример.

Во время стресса у человека выделяется гормон адреналин. Он вступает в связь с частичками крови — тромбоцитами, и порой заставляет их слипаться между собой, образуя тромб. Этот тромб, попав в сердце, запросто может вызвать инсульт или инфаркт. Получается, для человека любой стресс может стать последним. Выберут старичка в академики — у него случится инфаркт. И не выберут — тоже инфаркт.

У мыши, которая убегает от кошки, тоже вырабатывается адреналин. Но никакого инфаркта с ней не случится; мышиная кровь от адреналина не густеет. Потому проверить на ней действие нового противоинфарктного препарата невозможно.

Шанс на жизнь

Что заставляет участвовать в клинических испытаниях больных людей — понятно. Порой эксперименты с новыми лекарствами — их единственный шанс бесплатно получить передовое лечение, а то и спасти собственную жизнь.

Что касается здоровых добровольцев, которые участвуют в первой фазе клинических испытании, у них на то есть причины. К примеру, материальная заинтересованность: «жертвам науки» неплохо платят. Однако подзаработать на медицинских экспериментах могут далеко не все.

Постороннему человеку попасть в эксперимент практически невозможно. За участие платят неплохо, но очереди не выстраиваются, потому что информация о наборе участников, как правило, закрыта.

Для испытаний фармацевты стараются выбирать людей из своего круга — студентов-медиков, врачей, ученых. Они, что называется, «в теме», отлично контактируют с организаторами, не пытаются «продать себя» из-за безысходной финансовой ситуации, поэтому без труда выполняют обязанности испытуемого: соблюдают предписанный режим, не нарушают рекомендаций, добросовестно рассказывают о своём самочувствии.

Есть и другие требования. Так, каждого кандидата в «подопытные кролики» обследуют с головы до ног — к участию в фазе № 1 допускаются лишь абсолютно здоровые. Как физически, так и психически.

Когда дают «добро»

Конечно, даже самые везучие не застрахованы от того, что эксперимент пройдет не слишком удачно. Чтобы все-таки убедить людей рискнуть, были разработаны своеобразные гарантии безопасности.

Хельсинкская декларация 1964 года и национальные законы стран Европы, Японии и США легли в основу общепринятого международного стандарта клинических испытаний — так называемых правил «хорошей клинической практики». Любая фармацевтическая компания и любой ученый-медик обязаны следовать им, если хотят, чтобы результаты их исследований были признаны международным сообществом.

Согласно этим нормам, у «подопытного» есть два основных права — добровольность и возможность отказаться от участия в эксперименте в любой момент и без объяснения причин. Кроме того, все протоколы, программы и идеи исследования до его начала обязательно обсуждаются этической комиссией: медики и чиновники решают, насколько безопасен эксперимент и создают перечень информации, которая обязательно должна быть доведена до сведения «подопытных».

Лишь после этого дается добро на проведение первой фазы клинических испытаний.

РЕТРО-ЦИФИРЬ

В 12-13 веках во всем мире создавалось примерно пять новых лекарств за столетие. К последнему десятилетию XIX века эта цифра возросла до 1,6 препарата в год.

К середине XX века ежегодно производилось в среднем 2,7 новых лекарств.

С 1958 по 1970 год появилось 476 новых лекарственных средств.

Последнее десятилетие фармацевтическая отрасль выпускает на рынок 40-50 запатентованных препаратов в год.